近日,恒瑞医药ADC创新药注射用瑞康曲妥珠单抗(商品名:艾维达®)联合阿得贝利单抗(商品名:艾瑞利®)和化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌适应症获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation,ODD)。瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物。本次瑞康曲妥珠单抗获得美国FDA孤儿药资格认定,将有机会在产品研发、注册及商业化等方面获得美国的政策支持。

孤儿药(Orphan Drug)又称为罕见病药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物和生物制剂,并给予相关产品政策支持,因此,获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。本次注射用瑞康曲妥珠单抗联合阿得贝利单抗注射液和化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌适应症获得孤儿药资格认定后,有望加快推进临床试验及上市注册的进度,同时,可享受一定的政策支持,包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

2022年,胃癌居全球癌症发病率的第5位和死亡率的第5位,全球新发病例数为96.84万,死亡病例数为65.99万。其中中国新发病例数为35.87万,死亡病例数为26.04万,均居中国癌症发病率和死亡率的第5位和第3位。目前,国内外指南推荐一线治疗标准方案在临床取得一定效果,但仍存在生存期较短、预后不佳等未被满足临床需求。

在2023年欧洲肿瘤内科学会年会(ESMO)上,恒瑞医药披露了瑞康曲妥珠单抗在胃癌或胃食管结合部腺癌的研究数据,展现了瑞康曲妥珠单抗有效性和可控的安全性。瑞康曲妥珠单抗针对胃癌或胃食管结合部腺癌一线联合治疗的II期临床研究正在进行中,并显示出初步疗效和可控的安全性。

注射用瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物(ADC),可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞,在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素,诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。其释放的毒素具有高透膜性,可发挥旁观者杀伤效应,进一步提高抗肿瘤疗效。注射用瑞康曲妥珠单抗已于2025年5月获批上市,适应症为用于治疗存在HER2(ERBB2)激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者,是国内首个获批用于HER2突变NSCLC患者的中国自主研发抗体偶联药物(ADC)。